Venetoclax è un farmaco in fase sperimentale progettato per il trattamento della leucemia linfatica cronica E della leucemia mieloide acuta; Nel 2015 la FDA ha approvato l'autorizzazione di questo farmaco, portando effetti soddisfacenti ai pazienti che lo hanno assunto.
Venetoclax è stato sviluppato da Abbvie e Genentech, un membro del gruppo Roche. La leucemia linfocitica cronica (LLC) è normalmente un tumore a crescita lenta del midollo osseo e del sangue in cui i tipi di globuli bianchi chiamati linfociti diventano cancerogeni e si moltiplicano in modo anomalo, motivo per cui Venetoclax inibisce il attacco alle cellule producendo grande miglioramento nei pazienti affetti da questa malattia.
Questo farmaco può causare effetti collaterali come:
La sindrome da lisi tumorale (TLS) è causata dalla rapida disgregazione delle cellule tumorali, che causa insufficienza renale, la necessità di un trattamento dialitico e può portare alla morte.
Un basso numero di globuli bianchi (neutropenia) è comune con questo trattamento, ma può anche essere grave. Il medico eseguirà esami del sangue per controllare la conta ematica durante il trattamento. Informi immediatamente il medico se ha la febbre o qualsiasi segno di infezione. Può anche includere diarrea, nausea, sensazione di stanchezza.
Venetoclax è stato valutato in uno studio a singolo gruppo con dosi di oltre 100 pazienti con LLC. Tutti i pazienti arruolati nello studio avevano ricevuto in precedenza un trattamento, molti avevano ricevuto più terapie.
Quasi l' 80% dei pazienti nello studio ha risposto a venetoclax e in circa l'85% di questi pazienti le risposte sono durate un anno o più. Il farmaco è risultato particolarmente efficace nei pazienti con una prognosi sfavorevole, anche nei pazienti i cui tumori non rispondono al trattamento chemioterapico.
L'effetto collaterale più tossico è stata la sindrome da lisi tumorale, che si è verificata in 3 dei primi 56 pazienti trattati, uno dei quali è morto. Il programma di dosaggio nello studio è stato successivamente modificato, somministrando venetoclax in uno schema di dosaggio scalato, che ha ridotto il rischio di sindrome da lisi tumorale.
